「慢性淋巴性白血病」好發年齡大 台大醫:「一療法」讓患者不必承受化療
一名58歲患者入院被診斷為慢性淋巴性白血病(CLL),因未符合標靶藥品給付的高風險族群,故接受前後兩線的傳統化學治療,然而,治療成效不佳,白血球異常指數飆高至正常值的30倍以上,且傳統化學治療的副作用也導致患者在治療的道路上舉步維艱。
血液癌症分類繁複,其中,慢性淋巴性白血病(CLL)因好發於60歲以上銀髮族群,症狀容易被誤認為是老化現象,往往是在健檢時發現白血球異常升高後才進一步確診,因此被稱為「沉默殺手」。
過去,CLL治療長期受限於以傳統化療為主的治療方式,不僅療效有限,副作用也讓高齡患者難以負荷持續接受療程,只能在有限的治療選擇中苦撐;近年,雖然新一代口服標靶BTK抑制劑納入第一線健保給付,但僅限17p染色體缺失、TP53基因突變等高風險族群。
為了讓更多高風險病人族群受惠,健保署自2025年10月1日起,擴大給付新一代口服標靶BTK抑制劑,用於「非IGHV突變」第二線治療、「全基因表現型」第三線治療全面納保。預估未來2年將嘉惠300名CLL患者,並可為每位患者每年減少約180萬治療支出。
慢性淋巴性白血病患者逐年緩步上升
根據最新癌症登記報告,慢性淋巴性白血病患者共計270人,占整體白血病個案數約1成,雖屬少數,但呈現逐年緩步上升趨勢。中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃指出,「基因變異」是影響治療成效與疾病進程的重要預後因子,可用來評估患者對治療的反應度與治療難度,因此,建議患者在治療前先做基因檢測。
由於CLL的基因表現歧異度大,涉及數十種變異,而具特定基因變異的患者對傳統化療反應不佳,顯示「精準治療」已成為突破CLL治療困境的關鍵轉折。葉士芃補充,新一代口服標靶BTK抑制劑除了作為慢性淋巴性白血病第一線健保治療用藥,此次健保更擴大給付至第二、第三線治療,不僅讓台灣的CLL健保治療與國際指引接軌,也讓患者在各階段的前後線治療中,均能獲得完善的選擇權與健保支持,進一步提升生活品質,並減輕家庭經濟負擔。
台大醫院血液腫瘤科主治醫師田豐銘表示,研究證實新一代口服標靶BTK抑制劑可顯著延長疾病無惡化生存期,降低72%的疾病進展或死亡風險,凸顯標靶藥物在CLL治療上有其優先必要性。中華民國血液病學會理事長柯博升補充,最新《NCCN 2026年版CLL治療指引》已明確建議,不論基因表現,第一線治療應優先考慮標靶藥物為首選,說明CLL治療已邁入以標靶治療為主的全新紀元。
今年10月,慢性淋巴性白血病治療迎來兩大突破性里程碑:健保署將CLL治療接軌國際治療指引,擴大給付新一代口服標靶BTK抑制劑作為第二、第三線治療用藥,填補了二、三線用藥缺口,為非IGHV突變甚至是全基因表現型的患者,帶來全新治療契機;其次,食藥署核准「雙標靶組合的14個月固定療程」新適應症,可望大幅提升CLL患者生活品質。癌症希望基金會執行長蘇連瓔感謝政府用心,積極回應病友訴求,加速新藥擴大給付、新適應症通過與國際治療指引接軌,讓更多血癌病友看見希望。
CLL患者多合併共病 傳統化療副作用難承受
CLL屬於進展相對緩慢的血液癌症,患者平均年齡約60-70歲,近9成合併一種以上的共病,難以承受化療副作用;加上平均病程長達10-20年,使長期治療管控更具挑戰。近年在國際指引與臨床實證推動下,CLL治療已逐漸邁向「雙標靶、短療程、長控制」的新趨勢。
田豐銘說明,研究顯示新一代口服標靶抑制劑組合療法,相較化療組可降低35%的疾病進展或死亡風險,停藥後,仍能維持疾病控制、延長疾病無惡化生存期。他進一步說明,「固定療程療法」讓患者不必承受化療副作用,並有機會不再終身服藥,避免長期用藥的累積毒性負擔,且療程結束後生活更易回歸常態,生活品質明顯提升,對多數CLL患者而言是最切身有感的。
葉士芃補充,最新核准的14個月固定療程療法,也意味著CLL治療進入「可停藥」的創新階段,治療思維從過去的「被動等待復發」轉向「積極長期控制」。這樣的治療策略不僅符合精準治療理念,也讓患者真正「帶著控制回家」,有機會重返正常生活。
柯博升也表示,固定療程治療期可預期,成本與醫療資源使用更可控,不僅有助健保與家庭財務規劃,對需要長期穩定控制疾病的高齡CLL患者尤具意義,也可降低患者及照護者的不確定感與心理壓力。
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